Die metachromatische Leukodystrophie ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, die bei Kindern schwere Behinderungen und Todesfälle auslöst. Das Gentherapeutikum Libmeldy® von Orchard Therapeutics bietet erstmals eine Option, die Ursache dieser Erkrankung zu behandeln. Libmeldy: Gentherapie für Kinder mit seltener Erbkrankheitweiterlesen…